Sarà rimborsato Iqirvo (elafibranor), un medicinale orfano per il trattamento dei pazienti affetti da colangite biliare primitiva (CBP)
In una seduta straordinaria tenutasi il 10 aprile 2025, il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha deliberato l’ammissione alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) di due nuove terapie farmacologiche: si tratta del farmaco orfano Iqirvo (elafibranor) e della nuova entità chimica Orserdu (elacestrant). Entrambi i farmaci rappresentano importanti innovazioni terapeutiche nel trattamento di patologie gravi e ad alto impatto clinico.
Iqirvo (elafibranor): nuova speranza per i pazienti con colangite biliare primitiva
Il primo farmaco autorizzato alla rimborsabilità è Iqirvo, indicato per il trattamento della colangite biliare primitiva (CBP), una malattia epatica rara, cronica e progressivamente invalidante, di natura autoimmune. La CBP colpisce principalmente le donne tra i 45 e i 65 anni e, se non trattata adeguatamente, può evolvere fino a causare insufficienza epatica, richiedere un trapianto di fegato o, nei casi più gravi, portare al decesso.
Secondo le stime attuali, in Italia la prevalenza della CBP è di circa 28 casi ogni 100.000 abitanti, rendendola una delle principali malattie epatiche rare con un significativo impatto sulla qualità della vita dei pazienti.
Iqirvo sarà disponibile in regime di rimborsabilità dal SSN sia in associazione con l’acido ursodesossicolico (AUDC), nei casi in cui i pazienti mostrino una risposta inadeguata a quest’ultimo, sia come monoterapia, per quei soggetti che non tollerano l’AUDC.
Orserdu (elacestrant): nuova frontiera nella lotta contro il tumore al seno metastatico
La seconda molecola ammessa alla rimborsabilità è Orserdu (elacestrant), una nuova entità chimica approvata per l’impiego in monoterapia nel trattamento del carcinoma mammario localmente avanzato o metastatico in donne in postmenopausa e in uomini.
Il carcinoma mammario in fase avanzata rappresenta una sfida terapeutica importante, con necessità di opzioni farmacologiche efficaci, tollerabili e mirate. In questo contesto, l’introduzione di Orserdu si colloca come una risposta innovativa per il trattamento dei pazienti che presentano forme di tumore al seno refrattarie alle terapie ormonali tradizionali.
Un passo avanti per l’accesso all’innovazione terapeutica
La decisione del CdA dell’Aifa rappresenta un ulteriore passo avanti nell’ampliamento dell’accesso alle cure innovativeper i pazienti italiani. L’introduzione nella lista dei farmaci rimborsabili di queste due molecole – elafibranor per la CBP e elacestrant per il tumore mammario avanzato – testimonia l’impegno continuo dell’Agenzia nel garantire equità di accesso, appropriatezza terapeutica e sostenibilità del sistema sanitario.
