Approvato dall’AIFA: circa 18 milioni di euro
L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato un bando di ricerca indipendente per l’anno 2025 sulle malattie rare. Rivolto a tutti i ricercatori italiani di enti e istituzioni che intendano condurre studi non a fini commerciali e finanziato con 17.800.000 euro, da una quota del Fondo 2%, istituito dal Testo unico sulle malattie rare (Legge 175/2021) e costituito dal contributo delle spese promozionali sostenute annualmente dalle aziende farmaceutiche. La Commissione europea stima un numero complessivo compreso tra seimila e ottomila malattie rare – così definite quando colpiscono non più di cinque persone su diecimila – mentre Orphanet, il portale internazionale che si occupa di raccogliere e diffondere dati e informazioni su questi disturbi, propone una lista di circa seimila nomi di patologie rare, che spesso sono molto gravi, per lo più croniche e ad andamento progressivo: la maggior parte di esse sono presenti già alla nascita o si manifestano nella prima infanzia, ma sono numerose anche quelle che esordiscono in età adulta.
Il bando riguarda due linee di ricerca: 1) studi preclinici e clinici finalizzati allo sviluppo di terapie farmacologiche per patologie prive di trattamenti specifici, inclusi progetti di riposizionamento di farmaci esistenti per indagare e supportare nuove indicazioni terapeutiche nelle malattie rare; 2) studi preclinici e clinici mirati allo sviluppo di farmaci orfani derivati dal plasma.
Impegno di Aifa nel promuovere la ricerca scientifica indipendente
L’AIFA sottolinea che “il bando rappresenta un ulteriore passo nell’impegno di Aifa nel promuovere la ricerca scientifica indipendente, con particolare attenzione alle patologie a bassa incidenza, che spesso non attraggono investimenti commerciali significativi. L’obiettivo principale è incentivare lo sviluppo di terapie farmacologiche efficaci per le malattie rare, migliorando la salute e la qualità di vita dei pazienti”.
Ha commentato Robert Nisticò, presidente di Aifa: “Promuovere e sostenere la ricerca indipendente è parte da sempre della mission di Aifa, prima agenzia dei medicinali in Europa a inserirla fra i suoi obiettivi istituzionali, in particolare su settori strategici e in aree di potenziale scarso interesse per la ricerca profit, come le malattie rare. Speranza, dignità e cure innovative sono un diritto da garantire a ogni paziente con queste patologie. L’approvazione del bando va in questa direzione, con l’intento di incentivare progetti e studi che generino evidenze con ricadute concrete per i pazienti: un impegno che l’agenzia porta avanti con responsabilità e determinazione”.
