AIFA pubblica il nuovo rapporto “Horizon Scanning 2025” sui nuovi farmaci: in crescita le terapie innovative, ma servono nuovi strumenti per garantire sostenibilità e accesso alle cure
Dopo il record del 2024, il mercato farmaceutico europeo si prepara a un altro anno di novità importanti: sono 112 i nuovi farmaci attualmente in valutazione da parte dell’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali), di cui 57 contenenti nuovi principi attivi, e ben 27 destinati a malattie rare. A rivelarlo è il nuovo rapporto “Horizon Scanning 2025” dell’AIFA, che offre una panoramica sulle principali innovazioni terapeutiche attese nel corso dell’anno.
I dati confermano l’“onda lunga” dell’innovazione in ambito sanitario, trainata da nuove terapie oncologiche, neurologiche e infettivologiche, ma anche dalla crescente offerta di farmaci orfani, biosimilari, terapie geniche e vaccini innovativi.
Farmaci oncologici in testa: oltre il 30% delle nuove molecole
Tra i farmaci con nuove sostanze attive, il 31,6% è destinato all’oncologia e oncoematologia, con 13 terapie per tumori solidi e 5 per tumori del sangue. Seguono l’area neurologica (15,8%), con due medicinali per la distrofia di Duchenne e uno per l’Alzheimer, e le malattie del metabolismo, infettive ed ematologiche (8,8% ciascuna).
Sul fronte delle terapie avanzate, l’EMA ha già dato il via libera al beremagene geparvavec, prima terapia topica per l’epidermolisi bollosa distrofica.
Le novità sui farmaci non orfani: vaccini, Alzheimer e oncologia
Nel 2025, l’attenzione sarà puntata anche su una nuova generazione di vaccini e monoclonali. Tra questi:
- Clesrovimab, anticorpo monoclonale contro il virus respiratorio sinciziale, efficace nei neonati;
- Vaccino contro la pertosse, con immunizzazione passiva in gravidanza;
- Vaccino pneumococcico 21-valente, per adulti sopra i 18 anni, già approvato dall’EMA.
Sul fronte Alzheimer, l’EMA ha frenato sull’approvazione del Donanemab, ritenendo i benefici inferiori ai rischi. Via libera, invece, al Lecanemab, già autorizzato dalla Commissione Europea. In attesa l’esito su Blarcamesine, che ha mostrato miglioramenti del 14% nelle funzioni cognitive.
Tra i nuovi farmaci oncologici attesi:
- Linvoseltamab, per mieloma multiplo recidivante e refrattario;
- Aumolertinib, per carcinoma polmonare non a piccole cellule;
- Vorasidenib, per astrocitoma e oligodendroglioma;
- Zanidatamab, per carcinoma delle vie biliari.
Nel campo della psichiatria, è in arrivo Zuranolone, indicato per il trattamento dell’ansia nella depressione post-partum.
Farmaci orfani e nuove frontiere terapeutiche
Nel segmento dei medicinali orfani, i più rappresentati sono ancora una volta quelli oncologici (33,3%), seguiti da neurologia e malattie metaboliche (18,5%). Tra le innovazioni:
- Eflornitina, primo farmaco per ridurre le recidive nel neuroblastoma ad alto rischio;
- Venzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor, nuova combinazione per la fibrosi cistica a somministrazione unica giornaliera.
Terapie avanzate
Grande attesa per lifileucel, prima terapia cellulare per il melanoma metastatico non resecabile, basata su linfociti T prelevati dal tumore e reinfusi nel paziente. In valutazione anche:
- Nadofaragene fradenovec, prima terapia genica per tumore alla vescica non-muscolo-invasivo;
- Delandistrogene moxeparvovec, prima terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne.
Le nuove indicazioni terapeutiche
In parallelo ai nuovi farmaci, il 2025 vedrà l’estensione di 61 indicazioni terapeutiche per 53 medicinali già autorizzati, con l’oncologia a farla da padrona (42,6%). Si attendono sviluppi anche in ambito infettivologico, neurologico, psichiatrico e gastroenterologico. L’EMA si prepara anche ad approvare 35 biosimilari e 10 farmaci equivalenti, con significativi risparmi attesi per il SSN.
Programma PRIME: innovazione terapeutica e bisogni insoddisfatti
I farmaci “PRIME” – destinati a pazienti con bisogni terapeutici non soddisfatti – salgono a 143. La maggior parte rientra tra le terapie avanzate (45,4%), seguite da medicinali chimici e biologici. L’oncologia guida anche qui, con il 27,3% delle designazioni.
Tra i candidati più promettenti:
- Obecabtagene autoleucel, per la leucemia linfoblastica acuta;
- Dorocubicel, per trapianto urgente di cellule staminali;
- Mozafancogene autotemcel, per l’anemia di Fanconi tipo A.
Le dichiarazioni dei vertici AIFA
Robert Nisticò, Presidente AIFA: “La previsione di un nuovo anno record per l’immissione in commercio di nuove terapie è una buona notizia, che ci pone però sempre più dinanzi al problema di come garantire il giusto equilibrio tra accessibilità alle cure e sostenibilità economica. Le nuove terapie, soprattutto quelle che rispondono a bisogni di cura oggi insoddisfatti, hanno infatti costi molto elevati per i quali servirà probabilmente una nuova governance della spesa farmaceutica. Che superi la logica dei silos sottesa ai tetti di spesa per considerare i benefici anche economici rispetto ad altre voci non solo della spesa sanitaria, ma anche di quella sociale.
AIFA in quest’ultimo anno ha spinto sulle rinegoziazioni dei prezzi dei medicinali più datati e sulla più rapida immissione in commercio dei generici. Ma sarà anche sempre più necessario applicare le più avanzate tecniche dell’Health Technology Assessment (HTA)… magari anche prevedendo sistemi di “bonus-malus” dei prezzi da rideterminare dopo la loro commercializzazione sulla base dei dati reali di efficacia”.
Pierluigi Russo, Direttore Tecnico Scientifico AIFA: “Il rapporto Horizon Scanning ha lo scopo di identificare e valutare precocemente i nuovi medicinali e le nuove indicazioni terapeutiche che da un lato potranno ampliare le opzioni di trattamento. Ma che dall’altro hanno un potenziale impatto sulla spesa del Servizio Sanitario Nazionale. La spesa farmaceutica è influenzata non solo dai costi dell’innovazione, ma anche da fattori sociali come l’invecchiamento della popolazione. Per questo la governance della spesa richiede la collaborazione di tutti, AIFA, Regioni e Istituzioni Nazionali”.
Annachiara Albanese
