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Nuove terapie cellulari nel trattamento del Parkinson

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Due studi confermano la sicurezza del trapianto di cellule staminali nel Parkinson e aprono a studi più ampi

I risultati di due studi condotti negli Stati Uniti, Canada e Giappone e pubblicati su “Nature” dimostrano  che l’iniezione in specifiche aree del cervello di neuroni derivati da cellule staminali è sicura per i pazienti di Parkinson e potrebbe aiutare a migliorare i sintomi. 

Il Parkinson è una malattia neurologica progressiva causata dalla perdita di neuroni che producono dopamina e provoca tremori, rigidità e lentezza nei movimenti. Attualmente non esiste una cura, e si stima che entro il 2050 colpirà 25 milioni di persone nel mondo. Molti gruppi di ricerca stanno sperimentando un approccio di terapia cellulare che ha l’obiettivo di reintegrare i neuroni e restituire al cervello la capacità di produrre autonomamente la dopamina. 

Sviluppare neuroni capaci di produrre dopamina

Il primo studio è stato condotto in Giappone dai ricercatori della Kyoto University, che hanno somministrato cellule staminali pluripotenti indotte (ottenute da cellule adulte di un donatore), per sviluppare neuroni capaci di produrre dopamina. Le cellule differenziate sono state iniettate nei partecipanti, quattro uomini e tre donne di età compresa tra 50 e 69 anni. Tre persone hanno ricevuto fino a 5 milioni di cellule e quattro fino a 11 milioni, con la previsione che sopravvivessero rispettivamente 150.000 e 300.000 cellule. I partecipanti hanno assunto farmaci immunosoppressori per 15 mesi. Nei due anni successivi al trapianto delle cellule, nessuno dei pazienti ha riscontrato effetti avversi gravi, i neuroni impiantati hanno continuato a produrre dopamina e, inoltre, in quattro pazienti è stata osservata una riduzione dei sintomi della malattia.

Partire da cellule staminali embrionali

Il secondo studio è stato effettuato negli Stati Uniti e in Canada ed è stato coordinato dal Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York. In questo caso i ricercatori hanno usato la stessa tecnica per produrre i neuroni, ma partendo da cellule staminali embrionali. Il trial ha coinvolto 9 uomini e 3 donne con Parkinson, con un’età mediana di 67 anni.

Le cellule sono state iniettate in 18 punti all’interno del putamen, in entrambi gli emisferi cerebrali. Cinque pazienti hanno ricevuto una dose da 0,9 milioni di cellule e sette una dose da 2,7 milioni.

Le scansioni cerebrali hanno mostrato un aumento complessivo della produzione di dopamina, suggerendo che alcuni neuroni sono sopravvissuti per tutti i 18 mesi dell’osservazione, anche dopo la sospensione dei farmaci immunosoppressori. Inoltre, una parte dei pazienti è andato incontro a benefici clinici. I ricercatori affermano che i risultati di questi studi giustificano trial più estesi per valutarne l’efficacia.

Redazione