Il CHMP raccomanda l’approvazione di 16 nuovi farmaci. Focus su fibrosi cistica, distrofia muscolare di Duchenne e malattie rare
Nel corso della riunione di aprile 2025, il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’approvazione di 16 nuovi farmaci, ampliando così le opzioni terapeutiche per diverse patologie, molte delle quali rare o senza cure definitive.
Nuovi farmaci per fibrosi cistica e distrofia muscolare di Duchenne
Tra i farmaci raccomandati per l’autorizzazione alla commercializzazione spicca Alyftrek (deutivacaftor / tezacaftor / vanzacaftor), indicato per il trattamento della fibrosi cistica nei pazienti a partire dai sei anni di età con almeno una mutazione non di classe I del gene CFTR. La fibrosi cistica è una malattia ereditaria grave che colpisce i polmoni, l’apparato digerente e altri organi.
Approvazione positiva anche per Attrogy (diflunisal), destinato al trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina, malattia causata dall’accumulo di proteine anomale nei tessuti corporei, compresi i nervi.
Il CHMP ha inoltre raccomandato una autorizzazione condizionata per Duvyzat (givinostat), per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti deambulanti a partire dai sei anni. La DMD è una malattia genetica rara e progressiva che porta alla perdita della funzione muscolare.
Sephience (sepiapterin) ha ricevuto parere positivo per il trattamento dell’iperfenilalaninemia nei pazienti con fenilchetonuria, una patologia metabolica ereditaria che comporta l’accumulo dell’aminoacido fenilalanina con potenziali danni cerebrali.
Malattie rare e autoimmuni
Tra le approvazioni, anche Tepezza (teprotumumab) per il trattamento dell’oftalmopatia tiroidea (TED), una rara malattia autoimmune che infiamma i tessuti oculari e per cui le opzioni terapeutiche restano limitate. Approvazione condizionata raccomandata anche per Ziihera (zanidatamab), destinato agli adulti con carcinoma del tratto biliare HER2-positivo localmente avanzato o metastatico, una forma rara e spesso letale di tumore gastrointestinale. Il CHMP ha inoltre suggerito l’approvazione di Oczyesa (octreotide) per il trattamento dell’acromegalia, malattia caratterizzata da crescita eccessiva di ossa e tessuti dovuta a un’eccessiva produzione di ormone della crescita.
Biosimilari: 9 nuove approvazioni
Sono stati adottati pareri positivi per nove farmaci biosimilari:
- Dazublys (trastuzumab) per il trattamento del cancro al seno metastatico e precoce;
- Denbrayce, Enwylma, Vevzuo, Yaxwer (tutti a base di denosumab) per la prevenzione di eventi scheletrici correlati a tumori avanzati e per il trattamento del tumore a cellule giganti dell’osso;
- Denosumab BBL, Izamby, Junod e Zadenvi (denosumab) per il trattamento dell’osteoporosi e della perdita ossea.
Estensioni delle indicazioni terapeutiche
Il CHMP ha raccomandato l’estensione delle indicazioni terapeutiche per dieci farmaci già autorizzati nell’Unione Europea: Adcetris, Adempas, Amvuttra, Calquence, Cystadrops, Jivi, Veklury, Vyvgart, Xofluza e Zoonotic Influenza Vaccine Seqirus.
Riesame delle autorizzazioni e ritiri
Il titolare dell’autorizzazione per Kisunla (donanemab), farmaco sperimentale per il trattamento precoce dell’Alzheimer, ha richiesto un riesame della decisione adottata dal CHMP a marzo 2025. Il comitato procederà con una nuova valutazione prima di emettere la raccomandazione finale.
Nel frattempo, sono stati ritirati:
- L’applicazione per l’autorizzazione di Dazluma (troriluzole cloridrato monoidrato), destinato al trattamento dell’atassia spinocerebellare di tipo 3 (SCA3).
- La richiesta di estensione d’uso per Ngenla (somatrogon) negli adulti con deficit di ormone della crescita.
I documenti Q&A relativi ai ritiri sono disponibili sul sito dell’EMA.
Annachiara Albanese
